人民網濱州1月6日電 1月5日上午10點，濱州醫學院附屬醫院兒童神經內科病房內，一支原本售價70萬元的諾西那生鈉注射液被緩緩注入9歲女孩諾諾（化名）的體內。諾諾患有脊髓性肌肉萎縮症（SMA），諾西那生鈉注射液正是這種病的特效藥。諾諾的出院結算單顯示，家屬隻需支付16597.67元的醫療費。

濱州醫學院附屬醫院兒童神經科主任朱淑霞表示，諾諾是罕見病“天價特效藥”降價后，魯北地區首例受益的注射者。醫療費“斷崖式”的下降，讓越來越多患者看到了希望，截至6日，已有13人在濱州醫學院附屬醫院預約就診。

朱淑霞說，諾諾患有三級脊髓性肌肉萎縮症，目前孩子能走路，也能正常上學，打完針后第二天就能出院。這種病症會導致全身肌肉萎縮，現有醫療技術無法根治，必須終身用藥。首年需注射6針，此后每年注射3針。

根據醫學資料，三級脊髓性肌肉萎縮症患者多在出生18個月后起病，早期運動發育正常，可獨走，部分獨走時間延遲。隨年齡增長出現以近端為主的肌無力，下肢重於上肢，最終部分喪失獨走能力，逐漸依賴輪椅。隨病情進展，可出現肢體肌束顫、足部畸形，部分患者因脊柱側彎、呼吸功能不全等影響日常生活，預期壽命不縮短或輕度下降。

諾諾的出院單顯示，本次醫療費總計35527.79元，報銷后個人負擔16597.67元。如果諾諾還有其他保險，則費用還能進一步降低。

原本可以說是“天價”的70萬醫療費是如何降到16597元的？

濱州醫學院附屬醫院醫保處處長石斗飛介紹，此前脊髓性肌萎縮症特效藥在我國獲批上市時一針價格近70萬元，雖然后來降價，但每支價格仍高達50多萬元，按首年注射6針、之后每年3針且終身用藥來看，絕大多數家庭根本無法承受。

新版的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》從2022年1月1日開始正式落地，共計新增74種藥品，精准補齊腫瘤、慢性病、罕見病、婦女兒童等用藥需求，2021年12月，經歷兩輪9次談判，治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）曾經70萬元一針的“天價特效藥”諾西那生鈉注射液，價格最終降到3.3萬元，並進入新版醫保目錄，為罕見病患者群體燃起新的希望。

脊髓性肌萎縮症(SMA)是一種罕見的遺傳性進行性神經肌肉疾病，是嬰幼兒死亡的主要遺傳原因。而諾西那生鈉注射液是全球首個SMA疾病修正治療藥物，用於5q脊髓性肌萎縮症的治療。

濱州市醫保局在推動新版藥品目錄落地工作時發現，因該藥存在個體化評估方式、經腰椎穿刺鞘內給藥方式和日常大運動量康復療法等診療技術的獨特性要求，目前省內隻有濟南、青島的幾家醫療機構支持使用。如果患者去濟南、青島等地異地就醫，則該藥的自付金額比在濱州市內治療費用多六千余元，這無疑給本市患者增加就醫負擔大。且患者治療過程中存在佔用陪護人員多、異地就診生活費用高等問題，這無疑在生活、治療方面給患者帶來諸多不便，增加了患者的經濟壓力和時間成本。

12月13日，經濱州市醫保局協調聯系，濱州醫學院附屬醫院醫保處組織醫務、兒童神經科、兒童重症醫學科、康復科等相關處室會同渤健生物科技(上海)有限公司有關負責人就諾西那生鈉藥品、診療技術落地濱州進行洽商。在濱州市醫保局協調組織下，經濱州醫學院附屬醫院與渤健生物科技(上海)有限公司協商，濱州醫學院附屬醫院主動責任擔當，提供便捷條件和學術力量，將諾西那生鈉藥品的診療、日常康復落地院內，同時利用醫療中心影響力的優勢，輻射周邊地市，普惠群眾。

渤健生物科技(上海)有限公司表示，將結合濱州本地藥品供應要求，盡快與醫院相關科室合作開展系列技術培訓工作，與配送企業共同努力，力爭在2022年初實現濱州本地藥品的供應，將藥品、技術第一時間落地濱州，為濱州市醫保藥品目錄落地工作貢獻力量。自2022年起，濱州市脊髓性肌萎縮症患者便可在家門口進行治療、康復活動。

石斗飛介紹，該藥品和診療技術落地濱州后，本市參保患者僅藥費醫保報銷一項較異地治療便可節省約二萬余元左右，結合“濱州醫惠保”等商業補充保險，自負費用則將更低。此外，該藥品和診療技術的落地，每年將給患者家庭減少陪護人員1人以上，還節省了患者異地路費、住宿等生活費用。濱州市醫保局此舉用實際行動生動詮釋了“讓每一個小群體都不該被放棄”的人民至上、生命至上的工作理念。（張峰 張瑩瑩）

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